Команда ученых из Университета Индианы, Стэндфордского университета и Университета Техаса под руководством Даниэля Фэнслоу (Danielle Fanslow) разработала прогрессивную технологию редактирования генома без вмешательства в эмбрион. Ее суть — во внесении изменений в геном потомства еще на уровне сперматозоидов отца, точнее, стволовых клеток, из которых они образуются. Результаты этого исследования, проведенного биологами на мышах, опубликованы в журнале PLoS ONE.
Изменения проводились на уровне так называемых сперматогониальных клеток. Это стволовые клетки, находящиеся в мужских половых железах (семенниках), из которых формируются сначала сперматоциты, а потом — сперматозоиды. Сперматогониальные клетки вычленяли из ткани мыши, проводили необходимые изменения на генетическом уровне, после чего возвращали клетки на исходные позиции. В итоге, уже из «отредактированных» клеток должны созревать сперматозоиды самца, которые будут передавать при оплодотворении исправленную генетическую информацию. По словам ученых, самым сложным этапом эксперимента было как раз научиться выделять эти клетки из тканей для последующего редактирования, на что ушло много лет работы в лаборатории. Нужно сказать, что в текущем эксперименте ученым не удалось добиться производства сперматозоидов, а значит, и получить потомство, от мышей с трансплантированными клетками, но они уверены, что смогут разобраться в причинах и отладить механизм.
Сама же процедура редактирования генома основана на методе, который использовался и ранее, но с другими типами стволовых клеток. Ученые с помощью особого, полученного искусственным путем, фермента производили разрыв в определенном месте ДНК, после чего автоматически запускался процесс так называемой репарации генетических повреждений. Поврежденная последовательность в таком случае заменяется на новую, найденную в ближайших клетках. Именно такой ДНК-образец нужной последовательности и вводили ученые в клетку.
Редактирование генома — не новая тема для медицины, однако все ранние исследования проводились на уровне эмбриона, что приводит к соответствующим ограничениям для использования метода на людях из-за этических проблем. Новая же технология, хотя и представляет собой лишь первый шаг в этом направлении, и пока не вполне совершенна, задает совершенно иной вектор для развития генной инженерии. В частности, появится возможность помочь людям, которые опасаются завести детей, поскольку рискуют передать им свое генетическое заболевание.
Источник фото: journals.plos.org
