Японские ученые, работающие под руководством лауреата Нобелевской премии доктора Синъя Яманака (Shinya Yamanaka), разработали метод, позволяющий резко улучшить состояние больных миодистрофией Дюшена. Об этом они сообщили в журнале Stem Cells Report.
Миодистрофия Дюшена — неизлечимое генетическое заболевание, которым болеют только мальчики. В среднем оно встречается у одного из 3500 мальчиков. При этом заболевании уже в раннем возрасте начинают атрофироваться мышцы, и ребенок сначала теряет способность двигаться, а затем умирает — в лучшем случае дожив до 25-30 лет. Шинья Яманака считает, что генетические мутации, которые приводят к миодистрофии Дюшена, могут быть исправлены с помощью редактирования генома. Он сумел трансформировать кожные клетки больных в индуцированные полипотентные стволовые клетки ( ИПС), которые в свою очередь могут порождать здоровые клетки других типов. Возглавляемая им команда использовала ИПС в трех разных вариантах процедуры редактирования генома и выяснила, что два из этих вариантов дают возможность исправить в организме больного ген, создающий белок дистрофин, из-за недостатка которого и начинается болезнь.
Предложенный Яманакой метод намного безопаснее других способов генной терапии, так большая часть процессов происходит за пределами тела пациента, следовательно, этот процесс можно контролировать, следить за его безопасностью, и лишь после этого пересаживать новые клетки больному, не опасаясь , что его организм их отторгнет.
Пока речь не идет о полном излечении болезни, однако инъекции измененных клеток могут облегчить жизнь тех пациентов, которым трудно дышать, глотать и передвигаться.
Источник фото: wikimedia.org
